재생 치료 ; 소리와 말을 잘 알아듣지 못하거나 완전히 들리지 않게 되는 난청은 삶의 질 저하와 치매와 관련된 위험한 질병이다.
2015년 매사추세츠 공대(MIT)에서 스핀아웃한 생명공학 기업인 프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)는 난청 치료를 위한 ‘재생치료’에 초점을 맞추고 있다.
난청의 원인 중 하나는 소리의 진동을 전기 신호로 변환해 뇌에 전달하는 유모세포의 손상이다.
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유모세포는 한쪽 귀에 약 1만 5000개가 존재하며 노화·소음·특정 화학물질·항생제 등의
영향으로 유모세포가 손상되면 가장 일반적인 난청인 감음성난청이 된다.
일단 손상된 유모세포는 자가 재생이 불가능해 치료가 어렵다.
프리퀀시 테라퓨틱스는 유모세포로 분화하기 직전의 세포인 내이 전구세포(progenitor cell)를
활성화하는 소분자를 통해 손상된 유모세포를 만들어내는 시도를 하고 있다.
크리스 루즈(Chris Loose) 프리퀀시 테라퓨틱스 공동창립자는
“음성의 지각은 청력을 개선하기 위한 첫 목표이자, 환자가 가장 원하는 것”이라고 언급했다.
그는 “환자 세포를 추출해 유전자를 조작하는 유전자 치료와 비교해, 내이에 소분자를
주입해 전구세포를 특정 세포로 변화시키는 프리퀀시 테라퓨틱스의 접근법은 다양한 이점이 있다”며,
“이것이 재생 의료의 미래라고 우리는 믿고 있다”고 강조했다.
프리퀀시 테라퓨틱스는 이미 임상시험을 진행하고 있으며, 2022년 3월까지 이루어진 3가지
각기 다른 임상에서는 총 200명 이상의 실험 참여자에게 전구세포를 활성화하는
소분자를 투여해, 임상적으로 유의미한 음성지각 개선을 확인했다.
재생 치료
또 다른 연구에서는 위약을 투여받은 대조군과 비교해 청력 개선은 나타나지 않았지만,
회사는 이를 시험 설계상의 문제라고 밝혔다. 올해 10월~11월에 걸쳐 124명 대상의 추가 임상시험을 실시할 예정이다.
프리퀀시 테라퓨틱스의 공동 창업자이자 미국 보스턴 브리검 앤드 위멘스 병원 마취과 교수인
제프 카프(Jeff Karp)는 “청각은 매우 중요한 감각으로 사람들을 지역사회와 연결시킨다.
청각의 회복 가능성은 사회에 큰 영향을 미칠 수 있다”고 언급했다.
카프 교수는 “실제로 앞선 임상에서 30년간 난청을 앓아 온 환자가 치료 후에 찾은 혼잡한
식당에서 아이들이 무슨 이야기를 하는지 처음으로 들을 수 있었다고 보고한 사례가 있었다. 매우 인상적이었다”고 말했다.
프리퀀시 테라퓨틱스는 앞으로 이러한 연구가 전구세포를 활성화 기술을 향상시키고
새로운 난청의 치료법 개발로 이어질 것으로 기대하고 있다. 카프 교수는 “난청 치료 분야에 투입된
자원과 과학 기술로 10~15년 후의 난청 치료는 불과 1~2시간의 치료로 시력이 회복하는 라식 수술처럼 될 수 있다”고 언급했다.
